安全無副作用?中國首次完成基因編輯幹細胞 治療愛滋病和白血病有新發現

治療愛滋病有了新的發現,有中國學者在《新英格蘭醫學雜志》(The New England Journal of Medicine)發表《利用CRISPR基因編輯的成體造血幹細胞在患有愛滋病合並急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》(CRISPR-Edited Stem 研究論文,他們首次完成基因編輯幹細胞,來治療愛滋病和白血病患者。

根據中國人民網報導,愛滋病患者在骨髓移植後4周,白血病處於完全緩解狀態,供者型骨髓細胞嵌合率達100%。經過長達19個月的隨訪發現,患者白血病處於持續完全緩解狀態,供者型細胞完全嵌合,骨髓細胞中能夠持續檢測到CCR5基因編輯。

研究期間,為了初步探索治療的有效性,對該患者短暫停止服用抗HIV病毒藥物。在短暫停藥期間,CCR5基因編輯的T細胞表現出一定程度抵禦HIV感染的能力,在19個月的觀察中並未發現基因編輯造成的脫靶及其他副作用。

由疾病控制中心提供的2011年電子顯微鏡圖像顯示HIV病毒粒子。(圖/美聯社)

他們回顧在2007年,一名同時患有白血病和愛滋病患者,在接受具有CCR5-Δ32突變的造血幹細胞移植後,血清中的HIV病毒得到有效清除,實現了愛滋病的功能性治癒。

這個研究團隊是北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組以及解放軍總醫院第五醫學中心陳虎本次論文的作者之一陳虎已於2019年7月24日逝世,享年57歲,未攻克愛滋病是他一大未完成的遺願。(江呈亨/綜合報導)

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